G - 针对帕金森症的细胞治疗

      帕金森症是一种很难治疗的疾病，因为传统药物只能间接地起作用，并且效果只能持续几年。治疗人类干细胞的首次临床试用可能提供一种直接减轻病症的方法。
      帕金森病是其中一种最常见的因大脑神经细胞受损而产生的疾病。患者患有肌肉震颤和僵硬，他们的行动也受到严重损害。出现这些症状是由于某些神经细胞在退化中通常释放神经发射体多巴胺，从而导致多巴胺的不足。为直接控制多巴胺水平的下降，Neuroprogen公司研究人员与弗劳恩霍夫细胞治疗和免疫学研究所（IZI）合作，在干细胞的基础上研发出了一种新药物，其正被纳入制药业监管标准。如果制药工序能顺利提升，治疗细胞药物的临床试验，将可在约12个月后，作为第一个应用神经干细胞的细胞疗法开始进行。
      虽然现今的药物能在5年到10年的治疗期间缓解症状，但通常无法预见后期的疗效相差有多远。这是因为药中的活跃成分不仅限于多巴胺，而是各种前体分子。只有当患者体内产生多巴胺的细胞能吸收前体分子，继而把它们转化成多巴胺，病症才得以解除。一个健康的正常人体内含有800,000个这种细胞，然而帕金森症患者在首次发病前便失去了其中的80%。随着病情的恶化，这种细胞在患者里转化前体药物的能力就进一步削弱。
      新的细胞疗法采用完全不同的方式进行。“我们是用已转变成神经细胞后的人活干细胞来代替患者的退化细胞”，NeuroProgen公司首席执行员解释道，“神经外科医生能在患者大脑的目标范围内植入这些细胞，从而产生多巴胺来弥补患者所缺失的”。研究人员希望将来只需要单一个疗程就能治愈此病。弗劳恩霍夫小组正致力提升制药程序，使其达到在无尘室设备里全部药物所要求的良好药品生产规范（GMP）的质量标准。“这其中一个标准就是原材料不能对病人造成任何危害”，细胞治疗和免疫学研究所GMP设备管理经理Gerno Schmiede-knecht说，“只有当牛畜是来源自已经验证的无牛绵状脑病的国家，我们才允许利用从它们身上采集下来的成分。”
以上资料来源于：德国弗劳恩霍夫应用研究协会